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Thérapie cellulaire / Cellules souches
La thérapie cellulaire Remplacer des cellules déficientes ou disparues par des cellules saines : c'est le défi de la thérapie cellulaire. Il s'agit d'une greffe de cellules qui peuvent être prélevées sur la personne malade (auto greffe ou greffe autologue) ou sur un autre individu. Dans le cas d'une autogreffe, les cellules du patient devront être corrigées par transfert de gène avant d'être réimplantées. Cette opération qui combine thérapie génique et thérapie cellulaire est aussi appelée thérapie génique ex vivo. Un important travail reste à accomplir, mais cette approche offre des possibilités hors du commun. De l'insuffisance cardiaque aux maladies neuromusculaires en passant par les cancers ou les affections du système nerveux, les atteintes de l'organisme pourraient bien avoir trouvé une voie thérapeutique très encourageante. Premiers espoirs dans le traitement de la maladie de Huntington, première réparation d'un coeur : en soutenant ces projets de recherche de thérapie cellulaire, l'AFM montre qu'elle n'écarte aucune piste thérapeutique. Pour en savoir plus sur les principes de cette technique et l'engagement de l'AFM, voir le film "En quête de cellules souches" réalisé par Jean-François Ternay (© AFM PRODUCTIONS 2007).
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Focus : la stratégie de l'AFM en matière de thérapie cellulaireDepuis plus de 10 ans, l'AFM soutient les recherches sur les greffes de myoblastes à travers notamment un financement ininterrompu du laboratoire québécois du Pr. Tremblay ainsi que des travaux du Dr. Jean-Thomas Vilquin à l'Institut de Myologie. Cette obstination a porté ses premiers fruits en 2000 avec les résultats encourageants obtenus sur le coeur par le Pr. Ménasché ( voir la vidéo) dans le cadre d'un essai de phase I. Celui-ci a, en effet, démontré la faisabilité de l'injection de myoblastes autologues dans le coeur de malades touchés par un infarctus, avec des résultats fonctionnels très encourageants. Cet essai a permis la mise en place, à l'hôpital Saint-Louis, d'une plate-forme de production de myoblastes à grande échelle. Grâce à une technique standardisée, elle peut produire, en 2003, un milliard de cellules dans un délai de trois semaines à un mois. Aujourd'hui, cette plate-forme est notamment utilisée par le Pr. Ménasché dans le cadre de son essai de phase II sur l'infarctus du myocarde, mené en collaboration avec l'AP-HP et la société Genzyme. Fidèle à sa stratégie, l'AFM se concentre aussi sur les maladies neuromusculaires qui pourraient bénéficier des retombées de ce premier succès de thérapie cellulaire ( dystrophie facio-scapulo-humérale, myopathie de Duchenne, dystrophie musculaire oculo-pharyngée) : la plate-forme de production de myoblastes est également très utile au développement de ces essais. Les résultats de l’étude de faisabilité d’une thérapie cellulaire autologue pour la dystrophie facio-scapulo-humérale ( FSH) lancée en 2002 par le Pr Desnuelle (Nice), ont été publiés en 2005. Cette étude qui a montré que les cellules des muscles « sains » de malades FSH étaient identiques à celles des personnes non atteintes a ouvert la porte à un essai clinique pour 2006. D’autre part l’AFM soutient l'essai de phase I/II en cours du Pr Lacau Saint-Guilly, qui consiste en l'injection de myoblastes autologues dans le muscle pharyngé de patients atteints de dystrophie muscuaire oculo-pharyngée. De même, les travaux du Pr Tremblay (Québec) sur les greffes de myoblastes pour le traitement des maladies neuromusculaires se poursuit, avec le soutien de l'AFM, dans l'objectif de traiter un muscle entier dans un essai de phase II. 
Mise à jour de l'infographie (octobre 2004) : Cellules souches embryonnaires (éthique et loi)
En France, la recherche sur l’embryon humain est interdite. Par dérogation, la nouvelle loi relative à la bioéthique promulguée le 6 août 2004 autorise, pour cinq ans, à compter de la publication du décret n° 2006-121 du 6 février 2006 relatif à la recherche sur l'embryon et sur les cellules embryonnaires, la recherche sur les embryons et les cellules souches embryonnaires lorsqu'elles sont susceptibles de permettre des progrès thérapeutiques majeurs et à la condition de ne pouvoir être poursuivies par une méthode alternative d'efficacité comparable, en l'état des connaissances scientifiques. Ces recherches ne peuvent être conduites que sur des embryons conçus in vitro dans le cadre d’une assistance médicale à la procréation et conservés par congélation, qui ne font plus l’objet d’un projet parental, à la condition que les deux membres du couple aient donné leur accord écrit. Les protocoles d’étude et de recherche sur ces cellules seront examinés par l’Agence de biomédecine nouvellement créée.
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